Editing genetico

Correggere un tratto specifico di dna grazie a un paio di “forbici molecolari” estremamente selettive, con applicazioni che vanno dalla cura del cancro allo studio delle malattie genetiche. Crispr, la più moderna e promettente tecnica di editing (o modifica) del dna: una strategia che, in quanto a precisione, non ha precedenti. In altri, tra cui la medicina, sta per fare il suo ingresso ed è quindi urgente rispondere a una domanda: è giusto o sbagliato?

I vantaggi, sotto il profilo medico e clinico, sono considerevoli. Queste nuove tecniche di editing genetico sono davvero molto importanti perchè ci permettono di poter pensare allo sviluppo di nuove terapie che riescono a correggere i geni in maniera molto precisa e molto selettiva. Nelle attuali procedure di editing genetico CRISPR i ricercatori hanno estratto le cellule dai pazienti, ne hanno editato il DNA e le hanno reimmesse nel corpo per dare avvio al trattamento.

Riuscire ad editare le cellule direttamente nel corpo di uomini, animali o piante potrebbe dare avvio ad una serie di applicazioni completamente nuove. Per farlo, vengono utilizzate proteine appartenenti alla classe delle nucleasi che, comportandosi come una sorta di “ forbici molecolari ”, sono in grado di tagliare il filamento di DNA nel punto desiderato, corrispondente ad un determinato difetto genico. In questo caso occorre una attenta valutazione etica”. Che è illecita, perché ricorre alle tecniche di fecondazione extracorporea, e deficitaria nel rapporto costi-benefici. Quando l’ editing genetico , come nel caso cinese, si effettua invece su embrioni, ovociti o spermatozoi (cioè le cellule germinali da cui ha origine l’embrione stesso) le modifiche entrano a fare parte del patrimonio genetico del nascituro: la sua prole avrà una probabilità di ereditarle, e quindi di trasmettere a propria volta a una.

Brian Gillis, un imprenditore in biotecnologia di san Francisco, sta studiando la possibilità di intervenire con un editing genetico sulle api, utilizzando il genoma delle cosiddette “api igieniche”, più resistenti all’attacco dei patogeni per via della pulizia ossessiva che si osserva nel loro comportamento. Il nostro fenotipo è il prodotto di questa interazione. L’utilizzo di Crispr-Cas la nuova tecnica di editing genomico che sta suscitando un grande interesse per il suo potenziale impiego nello sviluppo di nuove terapie per diversi tipi di malattie sta dando risultati molto promettenti per la distrofia muscolare di Duchenne.

Editing genetico per la prevenzione. Infatti, spiega Russo l’Università cinese di Sichuan è attualmente il primo centro a testare la strategia dell’ editing genetico linfocitario mediante tecnologia CRISPR-CASin pazienti oncologici. Tuttavia, nei primi mesi del prossimo anno uno studio analogo verrà avviato negli Stati Uniti all’Università della Pennsylvania. Non siamo solo genoma: siamo il risultato di interazione tra genoma e ambiente. Questo puntuale sistema di editing genetico apre nuovi scenari per la cura di malattie come l’anemia falciforme e la fibrosi cistica.

Gli autori hanno ribadito la necessità di usare questo tipo di analisi del genoma, il Wsq, per poter rilevare tutte le mutazioni effettivamente indotte dall’ editing genetico , anziché l’algoritmo utilizzato finora per esaminare solo alcune parti del Dna, perché questi algoritmi predittivi sembrano funzionare bene quando Crispr è. Le più recenti biotecnologie lo hanno reso materialmente fattibile, persino con una relativa “facilità”. Ospitiamo l’intervento del medico e giornalista Roberto Satolli. L’ editing genetico è considerato uno delle principali sfide per la Scienza. Questo controllo preciso sui tempi di editing genetico potrebbe aiutare i ricercatori a studiare la tempistica degli eventi cellulari coinvolti nella progressione di specifiche malattie genetiche, individuando il momento migliore per eliminare il gene responsabile. La tecnologia di editing genetico CRISPR-Cas esplorata dagli scienziati di tutto il mondo come un modo efficace per rimuovere e sostituire i difetti genetici, potrebbe inavvertitamente aumentare il rischio di cancro nelle cellule.

CRONACA – Non ha fine la controversia sulla tecnica di editing genetico presentata come l’alternativa alla più famosa CRISPR-Cas9. L’opinione pubblica nei Paesi occidentali è, in misura significativa, contraria agli alimenti geneticamente modificati o anche solo sottoposti a editing genetico. Questo nonostante negli ultimi anni autorità come l’Oms, l’American Medical Association e la National Academy of Science statunitense.

La ricerca biomedica (e non solo) ci si è gettata a capofitto. Si tratta di un vero e proprio macchinario di riparazione molecolare, una sorta di correttore di bozze genetico. Le teconologie di editing genetico stanno cominciando adesso ad avere un impatto - scrive Choulika - ma credo che raggiungeranno il loro pieno potenziale nella seconda metà del 21esimo secolo.

A quel punto gli scienziati faranno progressi a elevata velocità.

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Lo spiega un articolo tratto da Technology Review Italia.