La terapia genica consiste nella modificazione genetica delle cellule di un paziente al fine di combattere una malattia. Ma le novità non finiscono qui: l’altro approccio di terapia genica contro i tumori -ma qui siamo in fase preclinica- è quello di ingegnerizzare i alcune cellule del sistema immunitario (i macrofagi) al fine di trasportare a livello del tumore molecole che ne contrastino la crescita. I primi risultati con le CAR-T contro i tumori solidi sono stati ottenuti su pazienti affetti da tumori cerebrali, sarcomi e mesotelioma, ma rimangono ancora dubbi ed ostacoli da superare. Applicare l’approccio della terapia genica - finora efficace nell’uomo nella cura di alcune malattie rare, come l’ emofilia , la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich - nei confronti di alcuni tumori è una delle frontiere a cui guarda con maggiore interesse la comunità scientifica.
Tumori : la prima terapia genica diventa realtà.
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l’approvazione delle prime Car-T per tre tumori del sangue. Quali malattie sono il bersaglio della terapia genica ? Con la terapia genica si può sperare in un approccio risolutorio sia per i tumori che per malattie rare? Con questa terapia si incide in maniera importante sulla salute del paziente, quindi stiamo passando da un impegno importante ad un livello superiore che è quello dell’approccio con terapie geniche che sono risolutive. CAR-T: la terapia genica contro il tumore è realtà.
Sperimentata con successo una nuova terapia genica CAR-T per la cura della leucemia linfoblastica acuta. Via libera alla pratica clinica per il trattamento di neoplasie maligne.
Grazie alla innovativa terapia genica CAR-T (Acronimo di Chimeric Antigen Receptor T Cell) delle cellule tumorali nel midollo del paziente non si rivelano più tracce. Le sue cellule immunitarie – per la precisione i linfociti T – sono state riprogrammate geneticamente per essere addestrate a riconoscere e attaccare il tumore. Mauro Giacca, Laboratorio di Medicina Molecolare, ICGEB Trieste, Trieste - ITALY. Ecco la nuova terapia genica anti cancro approvata negli Stati Uniti Si trasforma il sistema immunitario del singolo paziente in un’arma da combattimento potenziata. Terapia genica e immunoterapia: le nuove armi vincenti contro i tumori.
In Inghilterra è stata vinta una forma di leucemia infantile e c’è una cura anche per i tumori del seno che non avevano una terapia specifica. LA TERAPIA GENICA A BASE DI CAR-T. Il primo paziente malato di leucemia curato con la terapia genica.
Il bambino di anni sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia genica era affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell’età pediatrica (4nuovi casi ogni anno in Italia). Ad agosto, sempre negli Stati Uniti, è stata approvata anche la prima terapia genica contro una forma di tumore. Si tratta del trattamento Kymriah, commercializzato dalla Novartis, per una forma di leucemia linfoblastica acuta che colpisce i bambini. Ad oggi la terapia genica dei tumori rappresenta il campo più studiato e in via di sviluppo, nonostante la sperimentazione richieda ancora molti step per arrivare alla definitiva approvazione di quella che potrebbe risultare, sicuramente, una potente alleata per la salute dell’essere umano. Una tecnica di terapia genica finora utilizzata per trattare alcune malattie genetiche rare può essere efficace anche nella cura dei tumori.
Locatelli, verso la terapia genica anche contro altri tumori solidi Per la prima volta in Italia, un bambino di anni è stato trattato con la terapia genica contro la leucemia linfoblastica acuta , da cui era affetto da tre anni e contro la quale avevano ormai fallito le altre cure standar incluso il trapianto di midollo. Uno studio americano dimostra il successo della terapia genica con vettori AAV-in pazienti affetti da emofilia B.
Inoltre, la terapia genica comincia a dare risultati clinici importanti anche nel campo dei tumori , in particolare leucemie e linfomi, grazie all’ingegnerizzazione delle cellule T del sistema immunitario che vengono “armate. Come si può arrivare a una terapia genica dei tumori Nel corso degli ultimi dieci anni, la terapia genica si è av-valsa di una varietà di approcci che hanno preso in conside-razione diversi aspetti della fisiologia, della biochimica e del-la genetica dei tumori. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista. Dagli Stati Uniti arriva una grande rivoluzione che può realmente contribuire a sconfiggere il tumore.
La Food and Drug Administration ha, infatti, autorizzato una nuova classe di terapia genetica per trasformare le cellule del sistema immunitario (linfociti) del paziente in spietati killer del cancro. Cellule riprogrammate per combattere il tumore in poche parole Concetta Quintarelli, Responsabile del Laboratorio di Terapia Genica dei tumori del Bambino Gesù, racconta, in esclusiva ai nostri microfoni, il grande passo raggiunto con la terapia genica adottata all’Ospedale pediatrico per salvare un bambino di quattro anni gravemente. Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario.
Una nuova terapia genica , risultata micidiale per la sua efficacia, cambierà completamente la cura e la prognosi di molti tumori maligni, soprattutto di quelli per i quali fino ad ora non esistevano alcune opzioni terapeutiche, ovvero di quelli definiti incurabili.
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